焦点观察：罕见病药物紧缺，医保政策可以做什么

近日，国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，这是该局成立以来，连续六年开展医保药品目录调整工作。其中，针对纳入“鼓励仿制药品目录”的药品、纳入“鼓励研发申报儿童药品清单”的药品，以及罕见病治疗用药，则不设置获批时间的限制条件。

(资料图片)

对上述三类药物不设获批时间限制，是为了更好保障相关群体的用药需求。这三类药品有一些共同特点：研发少，存在用药缺口。时间上不设限就是一种政策引导，使相关药品可以通过走医保申报的“快速通道”，药企更快取得研发收益，而患者则可以尽快满足用药需求。

据暨南大学药学院副教授、博士生导师张田甜介绍，儿童用药长期处于药品缺乏状况，基本就是“剂量靠猜、用药靠掰”，甚至有一些用药可能是成人的二十分之一给小朋友吃，所以儿童专用药有非常大的开发空间。而罕见病患者的数量非常少，市场非常小，药企投入大量研发资金，但很难收回相应的研发成本。对于这类药物的开发来说，企业研发的意愿通常不足。另外，部分仿制药则因为仿制难度很高，企业开拓这种产品的动力也不太强。

激活创造力、创新力，首要任务就是剔除不必要的限制。从这个逻辑上讲，对那些被纳入鼓励目录的药品施以更开放的申报条件，无疑是解决上述问题的重要一步。

当然，对上述三类药物的申报不设获批时间限制，并不意味着一定能加速药品研发，因为宽松的环境只是促进研发的一部分，最根本的还是利益，具备稳定的盈利预期才是激发药企研发的根本动力。

以罕见病为例，用药贵是普遍特点，因此社会多年来呼吁将罕见病用药纳入医保以减轻患者负担。其中涉及的三方主体分别为药企、患者和医保局。医保的定位是基本保障，以往的医保谈判中，一些药品能谈下来就是因为需求量大，能够对药企形成稳定的盈利预期，从而覆盖研发和运营成本。同理，谈不下来就是因为收益不能覆盖成本，而站在医保的角度看，若以较高的报价将罕见病用药纳入医保，则不利于基本医疗保障的实现。

药企如果充分竞争，市场上有足够多的药品供选择，药品从供不应求向供需平衡转变、从依赖进口逐渐过渡到国产替代，那么，将更多药品纳入医保也就顺理成章。

事实上，促进竞争未必要提供超额收益，合理收益就能产生足够的吸引力。目前政策的关键就是要打开竞争的通道，不管是《鼓励研发申报儿童药品清单》《鼓励仿制药品目录》，还是《罕见病目录》，实际上都是通过提供利好条件促进药企的研发和竞争。而此次医保药品目录调整工作方案对有关药品不设置获批时间的限制条件，更是在关键环节下功夫，政策的良苦用心显而易见。

南都近日报道了一些罕见病患者面临的缺药难题，以唯铭赞这款药品为例，药企回应称：“复杂的市场准入架构令某些药物供应难以为继，特别是罕见病治疗用药。在过去几年中我们尽了最大努力，对唯铭赞可行的报销机会进行商讨，但收效甚微，因此我们决定不再继续注册该产品的上市许可证。”背后所指，大概是该药企与医保局的谈判失败，在中国市场遭遇亏损，故而退市。

这种选择虽说符合理性的商业逻辑，但同时又将使正在用药的患者陷入两难的境地。短期来讲，患者后续的用药成本必定会因药品退市而极大增加，希望医保及相关产业政策能尽快产生效果，减轻罕见病等患者负担。

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(责任编辑：黄俊飞)

焦点观察：罕见病药物紧缺，医保政策可以做什么

时间：2023-07-01 22:14:19来源 : 南方都市报

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